VICENZA : NUOVE PROSPETTIVE TERAPEUTICHE PER LA CURA DELLE MALATTIE NEURODEGENERATIVE. CONVEGNO IL 29 SETTEMBRE
Le Malattie Neurodegenerative sono condizioni per la maggior parte incurabili e
debilitanti che provocano la degenerazione progressiva delle cellule nervose e quindi del
movimento e delle funzioni cerebrali.
Si chiamano Sclerosi Laterale Amiotrofica o SLA, Atrofia Muscolare Spinale o SMA,
Corea di Huntington, Morbo di Parkinson, Epilessie progressive come la Malattia di
Lafora, Patologie Lisosomiali come la Malattia di Gaucher, la Leucodistrofia
Metacromatica, la M. di Fabry.
Per la maggior parte rare, comportano un elevatissimo carico gestionale ed emotivo ai
malati e alle famiglie. La frammentazione di queste forme e le storie diverse e isolate che
i singoli devono affrontare, ben difficilmente permettono che la realtà complessiva venga
percepita.Bisogna poi aggiungere che raramente sono reperibili farmaci idonei per questo tipo di
malattie, perché troppo costosi e poco remunerativi per le industrie farmaceutiche.
Colmare questo vuoto nell’assistenza, nella conoscenza e nella cura è sempre stato uno
degli scopi principali della Fondazione Malattie Rare Mauro Baschirotto, che oltre ad
aver fondato l’Istituto B.I.R.D. a Costozza di Longare con laboratori di diagnosi genetica
e ricerca e un Centro clinico e riabilitativo, promuove e sostiene progetti innovativi di
cura con bandi e premi internazionali di terapia genica, aprendo nuove frontiere di
ricerca.
Nel convegno promosso dalla Fondazione in collaborazione con l’Unità Operativa di
Neurologia dell’ULSS 8, che avrà luogo il 29 settembre a Vicenza presso l’Hotel VIEST,
verranno proprio illustrati anche i risultati del progetto vincitore della undicesima
edizione del Premio di 150.000 Euro per la Terapia Genica della Malattia di Lafora,
assegnato dalla Fondazione Baschirotto al team di ricercatori dell’Università di
Madrid guidati dalla Prof. Marina Sanchez in collaborazione con il team italiano
dell’Università di Perugia, guidato dalla Prof. Cinzia Costa.
Aprirà i lavori il Prof. Paolo Gasparini, dell’Università di Trieste, presidente della
Società Italiana di Genetica Umana SIGU, con una lettura magistrale sulle nuove
frontiere della Farmacogenetica e della Terapia Genica, relazione molto attesa dai
medici e ricercatori iscritti all’evento e dalle associazioni di familiari. Seguiranno gli
interventi del dr. Alessio di Fonzo del Policlinico di Milano e della Prof Paola
Mandich dell’Università di Genova che porranno l’accento sul ruolo strategico della
genetica nella diagnosi e nello sviluppo di nuove terapie. La Prof. Letizia Mazzini
dell’Università di Novara, referente di trial clinici per la SLA porterà le sue esperienze
nell’ambito della Terapia Cellulare, mentre gli interventi del Prof. Gianni Sorarù
dell’Università di Padova e del Prof. G.M. Fabrizi dell’Università di Verona
presenteranno i risultati delle nuove promettenti terapie, rispettivamente per le Malattie
dei Motoneuroni e per le Amiloidosi da Transtiretina.
